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Thérapie génique de l'ALS par restauration du metabolisme neuronal du cholesterol – NeuroCYP
La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurodégénérative grave caractérisée par une paralysie musculaire due à une dégénérescence des motoneurones. Il existe les formes sporadiques (
Thérapie génique de déficits immunitaires combinés sévères liés aux déficits en gamma-c, RAG1 et Artemis – SCID Therapie Génique
Les déficits immunitaires combinés sévères (DICS) représentent un groupe hétérogène de maladies dont le dénominateur commun est l’absence de lymphocytes T. Parmi les onze formes différentes de DICS dé
Thérapie génique dans des modèles murins et humain de dystrophies rétinienne ciblant les rétinopathies dominantes liées à CRX – CuRAT
Les dystrophies rétiniennes héréditaires (DRH) sont hétérogènes sur le plan génétique et clinique. Malgré les énormes progrès encourageants de la recherche au cours des dernières années, ces maladies
Thérapie génique d'une maladie génétique hématologique, la porphyrie érythropoïétique congénitale, à l'aide de cellules iPS génétiquement modifiées – iPSGENETHER
La porphyrie érythropoïétique congénitale (PEC) est une maladie génétique hématologique sévère avec comme seul traitement curatif possible la greffe de moelle osseuse allogénique. Nous avons obtenu un
Thérapie génique ciblée dans le cerveau par sonoporation pour la thérapie du syndrome X fragile – FUSBRAIN
Le syndrome de l’X-fragile (FXS) est la cause la plus fréquente de déficience intellectuelle héréditaire. A l’heure actuelle il n’existe pas de traitement pour cette maladie, seul des traitements symp
Thérapie et Neurostimulation cérébrale de très haute précision par Ultrasons Transcraniens
Le projet ULTRABRAIN vise à développer une plateforme complète unique au monde de systèmes précliniques et cliniques pour la thérapie du cerveau transcrânien en utilisant des ultrasons focalisés sous
Thérapie d’immunodéficiences sévères combinées (SCID) par chirurgie sur ADN. – REDIM
La chirurgie sur ADN est une méthode de ciblage de gènes par recombinaison homologue à haute fréquence induite par des protéines appelées méganucléases. Elle est principalement appliquée dans l'ingéni
Thérapie d’immunodéficiences sévères combinées (SCID) par chirurgie sur ADN. – REDIM
La chirurgie sur ADN est une méthode de ciblage de gènes par recombinaison homologue à haute fréquence induite par des protéines appelées méganucléases. Elle est principalement appliquée dans l'ingéni
Thérapie des fistules digestives via des vésicules extracellulaires administrées dans un gel thermosensible – FisTher
Les fistules sont des maladies graves d’origine multifactorielle (auto-immune comme dans la maladie de Crohn, traumatiques, post-chirurgicales ou iatrogènes) et difficiles à prendre en charge. Les fis
Thérapie des cellules souches tumorales avec des anticorps monclonaux humanisés anti-ganglioside – GANGSTEMAB
Notre consortium regroupant une société biopharmaceutique (ATLAB Pharma) et 3 équipes de recherche académique (Inserm U892 équipes 14, 9 et 8), avec des compétences et expertises complémentaires, vise
