CE18 - Innovation biomédicale

Modification chimique de virus adéno-associés : une stratégie prometteuse pour la délivrance spécifique de gènes – ChemAAV

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Résumé de soumission

L’objectif du projet est d’associer la chimie et la virologie pour développer des Virus Adéno-Associés (AAV) chimiquement modifiés afin d’améliorer leur action thérapeutique. Les AAV sont des outils thérapeutiques performants mais des essais cliniques ont montré des limitations : utilisation de fortes doses et transduction non ciblés de certains tissus. Les nouveaux AAV permettront un ciblage optimal avec un index thérapeutique augmenté et une biodistribution restreinte. Ceci sera possible par couplage covalent d’un ligand, spécifique d’une cible, sur des acides aminés de la capside de l’AAV. L'avantage majeur de la chimie est de greffer sur l’AAV divers ligands tels que des polymères, des peptides, des sucres, ou des lipides ne pouvant pas être incorporés génétiquement. Pour valider le concept nous nous focaliserons sur les hépatocytes pour les maladies du foie et les cellules souches hématopoïétiques pour des maladies hématologiques ou le traitement des immunodéficiences.

Coordinateur du projet

Monsieur Mathieu Mével (THERAPIE GENIQUE TRANSLATIONNELLE DES MALADIES GENETIQUES)

L'auteur de ce résumé est le coordinateur du projet, qui est responsable du contenu de ce résumé. L'ANR décline par conséquent toute responsabilité quant à son contenu.

Partenaire

CIRI CENTRE INTERNATIONAL DE RECHERCHE EN INFECTIOLOGIE
Physiologie des Adaptations Nutritionnelles
CEISAM CHIMIE ET INTERDISCIPLINARITE : SYNTHESE, ANALYSE, MODELISATION
UMR_S1089 THERAPIE GENIQUE TRANSLATIONNELLE DES MALADIES GENETIQUES

Aide de l'ANR 479 671 euros
Début et durée du projet scientifique : septembre 2019 - 42 Mois

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