Restauration de la vision chez le primate par transfection virale de la mélanopsine humaine : conversion des cellules ganglionnaires en capteurs photique – Rescue Vision

La perte des cônes et des bâtonnets engendrée par des pathologies rétiniennes (rétinite pigmentaire, dégénérescences congénitales,DMLA, rétinopathies diabétique, etc) prive les cellules ganglionnaires de la rétine (CGR) et leurs structures cérébrales cibles de l’information photique, conduisant à des déficits visuels ou une cécité irréversible. Ces rétinopathies affectant les photorécepteurs externes sont responsables de plus de 20% des causes de cécité (WHO, Lighthouse International) avec en Europe, 1 personne affectée sur 3000 et une augmentation de risque au cours du vieillissement. L’impact socio-économique et considérable et plusieurs stratégies thérapeutiques sont actuellement proposées: thérapies géniques, cellules souches et implants intraoculaire de modules électroniques. Nous proposons de restaurer la vision chez le primate non-humain par l’expression ectopique de la mélanopsine humaine (vecteur viral AAV2) dans les cellules ganglionnaires de la rétine.