Biothérapies (Biothérapies et Bioproduction de Thérapies Innovantes)

L’industrie de la santé connait actuellement une véritable révolution grâce au développement de biomédicaments produits à partir ou par des organismes vivants. Ces médicaments incluent : 1) les vaccins, anticorps et autres protéines thérapeutiques produits par ou à partir de micro-organismes vivants (virus, bactéries ou cellules) et sont plus communément appelés biothérapies ou biomédicaments, et 2) les vecteurs de thérapie génique et les thérapies cellulaires, appelés médicaments de thérapie innovante (MTI). Les biothérapies représentent un enjeu économique majeur, notamment en termes de soutenabilité pour le système de santé et d'adaptation de l'organisation des soins. L'ambition de la France étant de se positionner à la pointe des technologies de biothérapie et de bioproduction, le Programme et Équipement Prioritaire de Recherche en Biothérapies et Bioproduction de Thérapies Innovantes (PEPR BBTI) fait ainsi partie des trois axes prioritaires de la stratégie d’accélération du plan Innovation Santé 2030 lancé par le Gouvernement.

Le PEPR BBTI, dont le pilotage scientifique a été confié au CEA et à l’Inserm, constitue le volet recherche de la stratégie nationale d'accélération pour les biothérapies et de bioproduction de thérapies innovantes. Ce programme a pour ambition de soutenir l'effort de recherche de la communauté scientifique dans le domaine des biothérapies et de leur bioproduction, et de fédérer la communauté nationale de recherche publique en liaison étroite avec les acteurs industriels et le monde hospitalier. Ce PEPR s’inscrit dans une volonté plus large de construire ou consolider un leadership français dans des domaines scientifiques liés ou susceptibles d’être liés à une transformation technologique, économique, sociétale, sanitaire ou environnementale.

Stratégie nationale : Biothérapies et Bioproduction de Thérapies Innovantes

Budget alloué : 80 M€ alloués sur une durée de 7 ans

Appels à venir : 2024

Pilotes du programme :
 

Partenaires du programme : APHP, CNRS, EFS, ENS, France Universités, INRAE, Institut Pasteur, SSA

Direction de programme :

• Franck Lethimonnier, directeur de l’institut thématique des Technologies pour la santé à l’Inserm
• Cécile Martinat, directrice de l’Institut des cellules Souches pour le Traitement de l’Etude des maladies Monogéniques (I-Stem)
• Christophe Junot, directeur du Département Médicaments et Technologies pour la Santé (DMTS) au CEA

Les biothérapies représentent un enjeu économique majeur, notamment en termes de soutenabilité pour le système de santé et d'adaptation de l'organisation des soins. En effet, par rapport aux médicaments "classiques" obtenus par synthèse chimique, la recherche et la production de biothérapies sont plus complexes et plus coûteuses et nécessitent des investissements considérables et risqués, principalement dans les phases initiales de mise en place des bioprocédés, mais aussi lors des essais cliniques précédant l'autorisation de mise sur le marché par les autorités réglementaires. Il existe également des défis liés à la normalisation et à la standardisation des bioprocédés, à leur développement en masse, aux défis analytiques, à l'étude de leurs mécanismes d'action souvent multiples et à l'étude de leur toxicité. Ainsi, une question clé est de savoir comment assurer l'accès des patients aux nouvelles biothérapies compte tenu des prix élevés auxquels ces thérapies sont actuellement commercialisées.

Aujourd’hui, 50 % des médicaments en développement sont des biothérapies. Au niveau européen, la France occupe la 4ème place pour le développement de biothérapies avec seulement 5 biothérapies sur le 76 autorisées en Europe.

Dans le but de rattraper ce retard, l’État a mobilisé, dans le cadre de France 2030, des acteurs la recherche, de l’industrie et du système de soin afin de permettre l’accélération du développement de ces biothérapies sur le sol français.

Dans ce contexte, la stratégie d’accélération « Biothérapies et bioproduction de thérapies innovantes » a pour ambition de faire de la France le 1er pays européen pour le développement et la production de nouveaux biomédicaments.

La stratégie d’accélération du gouvernement a pour but de

• Maintenir l’excellence de la recherche française en biothérapie ainsi que de catalyser l’innovation et de développer un écosystème français solide
   
• Accélérer l’accès au marché pour les nouveaux biomédicaments
   
• Stimuler le développement de nouvelles technologies et de développer les outils de production des biomédicaments sur le territoire national
   
• Mobiliser les acteurs du soin pour améliorer l’accès aux patients à ces nouvelles biothérapies

Le PEPR Biothérapies fait partie des premiers projets à avoir été lancés dans le cadre la stratégie nationale et son pilotage a été confié à deux acteurs majeurs de l’écosystème français de recherche scientifique : l’Inserm et le CEA.

Ce PEPR BBTI s’organise autour de 12 projets ciblés répondant à quatre thématiques prioritaires définies dans la stratégie nationale. Des appels à manifestation d’intérêt et des appels à projets sont prévus dans les premières années du PEPR pour venir soit compléter les consortia déjà montés soit développer de nouveaux consortia. Le budget alloué pour ces appels d’offre sera de 27 M€.

Responsable d’Action ANR : Luc Pénicaud

Date du kick off/lancement : Octobre 2023

Projets ciblés :

Le programme du PEPR Biothérapies (BBTI) s’articule autour de 4 axes principaux :

1. accélérer le déploiement des thérapies géniques,
    
2. anticiper la montée en puissance et la fabrication à l’échelle industrielle des thérapies cellulaires et l’émergence des thérapies tissulaires (médecine régénérative),
    
3. développer l’ingénierie au service de biothérapies et des bioprocédés destinés à l’oncologie,
    
4. accompagner une filière industrielle naissante autour des usages des vésicules extracellulaires.

Trois projets prioritaires ont été définis pour chaque axe :

En savoir plus :

Pour une France championne des biothérapies innovantes - gouvernement.fr

Biomédicaments et bioproduction : innover pour demain - cea.fr

Biothérapies et bioproduction de thérapies innovantes - entreprises.gouv.fr

Dossier de presse du Plan Innovation Santé 2030 - enseignementsup-recherche.gouv.fr