« Génération de Cellules Souches HEMATOPOIETIQUES à partir d’iPS extra-hématopoïétiques chez les patients atteints d’un syndrome aiguë d’Irradiation : une stratégie thérapeutique innovante du Syndrome Hématopoïétique – GIPSIS

Ce projet de recherche a pour objectif d’utiliser la thérapie cellulaire pour améliorer la gestion médicale du syndrome aigue d’irradiation (SAI), pour les miliaires en opération victime d’une exposition nucléaire, le public après un acte de malveillance ou un accident nucléaire. L’innovation technologique de cette décennie est de pouvoir obtenir des cellules souches adultes induites à la pluripotence chez l’homme (hiPS). Jusqu’à récemment le verrou technologique majeur était leur utilisation clinique. Ce blocage est en train d’être levé et le premier essai clinique devrait débuter cette année. La constitution de banques iPS de grade clinique permettra d’utiliser les hiPS comme source de cellules souches pour la thérapie cellulaire allogénique couvrant une grande proportion de la population avec un nombre très limité de lignées cellulaires issues de donneurs « universels ». Le syndrome hématopoïétique est un des syndromes du SAI. Il engage rapidement le pronostic vital. Sa gestion consiste à attendre la sortie d’aplasie. La greffe de cellules souches issues de banque d’hiPS est une option prometteuse pour le futur. Nous proposons 1) de démontrer que les cellules souches hématopoïétiques (CSH) générées à partir d’hiPS de donneurs sains sont capables de reconstituer l’hématopoïèse dans un modèle préclinique d’aplasie médullaire radioinduite, 2) d’établir que les hiPS issues de patients aplasiques ou irradiés accidentels ont ces mêmes capacités 3) de définir un produit injectable permettant de traiter le SAI.
Le consortium possède la maitrise de la différenciation des hiPS en CSH, des modèles précliniques de SAI et la gestion médicale du SAI. Les acquis scientifiques et les données préliminaires des partenaires garantissent la bonne exécution du programme. Les perspectives seront d’appliquer les résultats découlant de ce projet ambitieux et novateur aux aplasies idiopathiques