La thérapie cellulaire autologue pour guérir l’incontinence urinaire – HRA-IU

Le projet vise mettre à disposition une technologie innovante de thérapie cellulaire, le « Rational Cell Design », une plate-forme qui combine technologie cellulaire et bio-informatique et permet d'obtenir des cellules humaines souches hautement qualifiées.
La plate-forme RCD adresse les marchés de la réparation des petits muscles ayant une grande importance fonctionnelle et permet, à partir du même procédé de production cellulaire, de développer des médicaments pour l'incontinence urinaire et anale, le traitement des petits muscles de la sphère oculaire et de la paupière ... Les avantages de ce choix sont le petit nombre de cellules à amplifier, le caractère autologue et homotypique de la transplantation.
Les partenaires ont choisi de se concentrer, pour la première indication de cette plate-forme, sur le traitement de l'incontinence urinaire par la réparation du muscle du sphincter. Sur cette indication, Celogos a obtenu en 2004 une autorisation éthique du CCPPRB de l'Hôpital Saint Louis puis réglementaire de l'AFSSAPS pour deux essais cliniques de phase I chez l'homme et la femme.
L'objectif du projet est d'amener un produit de thérapie cellulaire au stade d'un véritable «médicament cellulaire » fabriqué et évalué selon les standards pharmaceutiques en vigueur de façon à faire bénéficier les patients d'une innovation thérapeutique majeure.
La démonstration que des cellules précurseurs du muscle strié, obtenues à partir de biopsies musculaires, isolées, cultivées et conditionnées en ampoules scellées, puis réinjectées au même patient, peuvent recoloniser un petit muscle strié et le rendre fonctionnel constitue un modèle unique pour faire d'une technologie de thérapie cellulaire utilisée en laboratoire un médicament cellulaire utilisé à large échelle.
L'application de cette technologie au traitement de certaines incontinences urinaires permettra cette démonstration, tout en apportant aux patients concernés un bénéfice bien supérieur à celui offert par les traitements actuellement disponibles. Cette démonstration faite ouvrira la porte à d'autres applications possibles dans le même domaine (réparation du sphincter anal, ou de certains muscles striés, palpébraux par exemple), mais aussi à d'autres applications de la thérapie cellulaire pour lesquelles seront utilisées les modalités de développement et d'homologation qui seront définies au cours du présent projet objet de la présente demande.