Emergence - Emergence

Repositionnement d'un médicament dans la mucoviscidose et l'hémophilie à mutation non-sens. – REP-4-nmCF

Résumé de soumission

Rep-4-nmCF est un projet basé sur le repositionnement de médicaments dans le domaine des maladies rares. Nous avons découvert que l’amlexanox, principe actif d’un médicament mis sur le marché au Japon en 1986, stabilise les ARN messagers contenant une mutation non sens et induit la translecture du codon STOP prématuré provenant de cette mutation, pour aboutir à une augmentation de l’expression de protéine entière et fonctionnelle.
Nous souhaitons mieux comprendre le mode d’action moléculaire de l’amlexanox, renforcer les preuves existantes d’efficacité de l’amlexanox dans la mucoviscidose et apporter de nouvelles données dans les hémophilies à mutation non-sens. Le but du programme d’innovation est de produire et réunir les données non cliniques nécessaires à la demande d’une autorisation d’essai clinique dans une des ces indications.

Coordinateur du projet

Monsieur Benoit Deprez (Unité Biostructures et découverte de médicaments) – benoit.deprez@univ-lille2.fr

L'auteur de ce résumé est le coordinateur du projet, qui est responsable du contenu de ce résumé. L'ANR décline par conséquent toute responsabilité quant à son contenu.

Partenaire

Inserm U761 Unité Biostructures et découverte de médicaments
AVENIR LEJEUNE Equipe Avenir - Etude de la régulation du mécanisme de nonsense-mediated mRNA decay (NMD)
SATT NdFV SATT Nord de France Valo SAS

Aide de l'ANR 252 259 euros
Début et durée du projet scientifique : septembre 2012 - 18 Mois

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