Recherche et développement d'une combinaison à dose fixe d'acide gamma-vinyl-aminobutyrique et de taurine pour le traitement du syndrome de West – VisioWest

Le projet VisioWest a pour objectif de développer une combinaison à dose fixe d'acide gamma-vinyl-aminobutyrique et de taurine pour le traitement du syndrome de West (Spasmes Infantiles). Le syndrome de West est une forme gravissime d'épilepsie infantile qui, si elle n'est pas traitée, se traduit par un retard cognitif et comportemental sévère. Le traitement de première intention en monothérapie est l'acide gamma-vinyl-aminobutyrique (VGB, vigabatrin), un inhibiteur suicide de la GABA-transaminase. Une cessation des spasmes, cliniques et electrophysiologiques, est observée quelques jours seulement après l'initiation du traitement par le VGB. Le VGB est sur le marché depuis 20 ans, mais il induit un effet secondaire grave: l'apparition d'un rétrécissement irréversible du champ visuel chez 20 à 50% des patients sous thérapie à long terme. Son utilisation reste limitée aux Spasmes Infantiles, indication où le rapport bénéfice risque est considéré comme satisfaisant. Des expériences précliniques chez le rongeur, menées par le Dr. S. Picaud, ont montré que le VGB induit une diminution rétinienne du taux de taurine, un acide aminé essentiel à la survie des cellules rétiniennes. Une supplémentation en taurine permet de réduire de manière très significative la toxicité rétinienne du VGB chez le rat ou la souris. Des observations cliniques réalisées par le Dr. Catherine Chiron et collaborateurs (partenaire 3) ont confirmé que sur 6 enfants exposés au VGB, 5 avaient des taux de taurine anormaux. Le projet VisioWest à pour objet de compléter le développement préclinique, puis clinique, d'une combinaison à dose fixe VGB/taurine en vue d'un enregistrement de cette combinaison dans le cadre de la règlementation des médicaments orphelins.