Appel à Projets 2019 sur les Maladies Rares dans le cadre de l’European Joint Programme on Rare Diseases (EJP RD)

Dans le cadre du programme européen conjoint sur les Maladies Rares (European Joint Programme on Rare Diseases), l’Agence Nationale de la Recherche lance, en collaboration avec 23 pays, le 1er appel à projets sur « Les projets de recherche pour accélérer le diagnostic et/ou explorer la progression et les mécanismes des maladies rares ».

Cet appel vise à développer des collaborations transnationales entre chercheurs autour de projets de recherche interdisciplinaire. Les propositions déposées doivent traiter des maladies rares au sens de la définition européenne, à savoir des affections touchant moins de cinq personnes sur dix mille.

Plus spécifiquement, cet appel vise à promouvoir des projets de recherche ayant pour objectif

Les projets de recherche transnationaux doivent couvrir au moins un des domaines suivants, de pertinence équivalente pour cet appel:

• a.    Recherche pour accélérer le diagnostic, e.g:
  • Nouveaux schémas permettant de diagnostiquer les patients non diagnostiqués;
  • Annotation et interprétation améliorées des variantes et développement de tests de diagnostic pour les variantes les plus courantes;
  • Nouvelles modalités d'analyse fonctionnelle de variantes candidats par le biais d'études in vitro, cellulaires, tissulaires ou animales;
  • Approches intégrées -omic or multi-omic pour la découverte des causes de maladies et mécanismes incluant le développement d’outil bio-informatiques pertinents;
• b.    Recherche pour explorer la progression de la maladie et ses mécanismes, e.g:
  • Études d'histoire naturelle et registres de patients (également pour l'état de préparation aux essais cliniques). Dans la mesure du possible, elles devraient inclure le développement et l'utilisation des mesures de résultats fournis par les patients. De plus, l'exploration de l'utilisation d'instruments de surveillance normalisés basés sur M-Health et des données saisies par les patients afin de collecter des informations pour des études d'histoire naturelle est la bienvenue;
  • Identification de biomarqueurs cliniques, mesures de résultats cliniques et paramètres de substitution;
  • Identification de nouvelles voies physiopathologiques dans des modèles de maladie pertinents imitant efficacement la pathologie humaine.

SONT EXCLUS DE CET APPEL A PROJETS : (1) Les maladies infectieuses rares, les cancers rares ; (2) les effets indésirables rares des médicaments dans les traitements des maladies courantes ; (3) Les essais cliniques interventionnels ; (4) Les études portant sur le développement et / ou la validation de thérapies précliniques dans des modèles in vitro, cellulaires ou animaux. Celles-ci seront abordées dans les prochains appels ; (5) Les maladies neurodégénératives rares qui rentrent dans l’objectif principal de programmation conjointe de recherche sur les maladies neurodégénératives.

Les projets doivent concerner un groupe de maladies rares ou une seule maladie rare répondant à la définition européenne, à savoir une maladie ne touchant pas plus de cinq personnes sur 10 000 dans la Communauté européenne, dans les États associés à la CE et au Canada. Les candidats sont encouragés à constituer des groupes de maladies rares sur la base de critères et de points communs solides, dans la mesure où ils exploitent une valeur ajoutée par le partage de ressources ou d’expertise et permettent d’élucider les mécanismes communs de maladie et leurs cibles thérapeutiques.

Le financement sera attribué pour une durée maximale de trois ans. L’ANR financera seulement les partenaires français au sein des projets sélectionnés.