Guillaume Canaud - #monANR
Guillaume Canaud, professeur de médecine et chercheur à l’Institut Necker-Enfants malades : Lutter contre les syndromes de surcroissance
En quoi consiste votre projet de recherche ?
Le projet RHU COSY vise à identifier les causes et les traitements des syndromes dits de surcroissance. Ces pathologies génétiques, observées chez l’adulte comme chez l’enfant, se traduisent par des anomalies localisées sur certaines parties du corps. Elles entraînent une prolifération des tissus à l’origine de tumeurs bénignes. Nous avons voulu comprendre comment ces malformations progressent et si l’on pouvait identifier des traitements capables de les bloquer, voire de les réduire.
Quelle a été la genèse de ce projet ?
Ces maladies s’accompagnent de déformations du corps, de fatigue, de douleurs et de troubles de la coagulation pouvant mener à des thromboses, l’ensemble nécessitant souvent des chirurgies lourdes. Malheureusement, ces interventions peuvent s’accompagner de complications post-opératoires susceptibles d’aggraver la pathologie. Un traitement médicamenteux permet non seulement de diminuer le recours à la chirurgie, mais aussi d’atténuer la douleur et la fatigue : de quoi favoriser un retour à l’école pour les enfants et une reprise d’activité professionnelle pour les adultes.
Qu’a permis ce financement obtenu dans le cadre du plan France 2030, mis en œuvre par l’ANR pour le compte de l’État ?
Nous avons eu l’honneur d’obtenir un financement conséquent, qui a permis de réunir des acteurs publics et privés et de réaliser des avancées majeures au cours des cinq dernières années. Ce soutien a notamment permis d’améliorer le diagnostic génétique de ces patients et de créer une biocollection — une base organisée de prélèvements de tissus et d’échantillons sanguins —, une collecte essentielle pour poursuivre la recherche.
Quel impact ce projet de recherche peut-il avoir sur la société ?
Ce projet a déjà permis des avancées significatives : nous avons à notre actif un traitement mis sur le marché aux États-Unis, et des discussions sont en cours avec d’autres agences de régulation. Il s’agit de l’alpelisib, thérapeutique initialement développée en oncologie que nous avons pu repositionner, c’est-à-dire utiliser dans une autre indication, avec succès. Le médicament a été approuvé en avril 2022 aux États-Unis. D’autres thérapies sont à l’étude et en phase de validation dans le cadre d’essais cliniques.
Il a aussi contribué à structurer la prise en charge médicale et scientifique des patients atteints par ces syndromes. Ils sont désormais orientés vers des filières de maladies rares et bénéficient d’un suivi par des spécialistes capables d’assurer leur prise en charge sur les plans chirurgical et pathologique. L’objectif est d’améliorer la qualité et l’espérance de vie de ces patients, tout en réduisant le coût global de ces pathologies pour la société.
A-t-il eu un impact sur le plan professionnel ?
Le projet COSY a d’abord été un succès collectif, impliquant plus d’une trentaine de personnes. C’était aussi la première fois que je sollicitais l’ANR. Par la suite, j’ai pu postuler à d’autres projets ANR consacrés à la prise en charge de ces malades. Ce financement nous a apporté une grande satisfaction, en structurant la recherche, en favorisant la publication de nombreux articles et surtout, en réduisant la souffrance des patients.
L’ANR fête ses 20 ans : que lui souhaitez-vous pour les 20 prochaines années ?
L’ANR a joué un rôle clé dans le développement de ma carrière et dans le soutien de mon équipe. Je souhaite qu’elle continue de financer des projets dits “de rupture”, souvent délaissés par l’industrie pharmaceutique. Les pathologies sur lesquelles nous travaillons sont rares et reposent sur des mécanismes complexes ; seule une agence comme l’ANR peut permettre de franchir les étapes nécessaires pour parvenir à une prise en charge et à un traitement médicamenteux efficaces.
