CE14 - Physiologie et physiopathologie

Profil Spatio-Temporel des sous-fractions cellulaires dans la dystrophie musculaire de Duchenne – Model_DMD

Résumé de soumission

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une des plus graves myopathies dégénératives pédiatriques. Le muscle DMD est constamment exposé à des cycles de dégénérescence et régénération; avec le temps, le potentiel régénératif s'épuise et la nécrose prévaut. Actuellement les déterminants cellulaires et moléculaires responsables de cet épuisement fonctionnel restent largement non caractérisés. Récemment, j'ai intégré de la protéomique et de la transcriptomique «single-cell» pour obtenir un atlas cellulaire du muscle squelettique. En Model_DMD je propose de capitaliser sur cette expertise pour élucider les déterminants interférant avec la régénération dans le muscle dystrophique. L'objectif global est d'acquérir des connaissances essentielles sur les mécanismes de régénération dans la DMD et identifier des cibles thérapeutiques afin de développer de traitements visant à améliorer la régénération pour obtenir un impact immédiat sur la qualité de la vie des patients.

Coordination du projet

Lorenzo GIORDANI (Centre de Recherche en Myologie)

L'auteur de ce résumé est le coordinateur du projet, qui est responsable du contenu de ce résumé. L'ANR décline par conséquent toute responsabilité quant à son contenu.

Partenaire

Centre de Recherche en Myologie

Aide de l'ANR 326 398 euros
Début et durée du projet scientifique : February 2021 - 36 Mois

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