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Thérapie génique de maladies humaines associées à des mutations de l'ADN mitochondrial: mise au point de modèles cellulaires exploitant l'adressage d'acides nucléiques dans les mitochondries – MINATAR
Les maladies neuromusculaires sont souvent causées par des mutations dans le génome mitochondrial (ADNmt). L'incidence de ces maladies est de l'ordre de 1:10 000. A ce jour, il n'existe aucun traiteme
Thérapie génique de la porphyrie érythropoïétique congénitale – GENETHERCEP
Le but général du projet est le transfert de gènes à visée thérapeutique dans les cellules souches hématopoïétiques. Il concerne un modèle murin de porphyrie érythropoïétique congénitale (PEC) obtenu
Thérapie génique de la lipotoxicité cardiaque – LIPOCONTROL
L’obésité et le diabète prédisposent à l’insuffisance d’organes à travers l’accumulation excessive de lipides. La lipotoxicité qui en résulte peut se manifester comme une cardiomyopathie, myopathie, stéatose hépatique, pancréatite, rétinotpathie, hypothyroïdie, et diabètes.
Thérapie génique de la fibrose hépatique : Ablation ciblée de fibroblastes portaux – LIVES
La fibrose, notamment la fibrose hépatique, est un enjeu de santé majeur. Détruire les myofibroblastes (MFs), principaux effecteurs de la fibrose, est une stratégie anti-fibrosante récemment apparue,
Thérapie génique de la dopamine pour les traitements des signes moteurs et non-moteurs de la maladie de Parkinson: Programme de recherche translationnelle des modèles primates non-humains aux patients – DopaGene
La maladie de Parkinson (MP) est une maladie neurodégénérative, caractérisée par une atteinte préférentielle des neurones dopaminergiques de la voie nigro-striée, et aboutissant à terme à un effondrem
Thérapie génique de l'ALS par restauration du metabolisme neuronal du cholesterol – NeuroCYP
La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurodégénérative grave caractérisée par une paralysie musculaire due à une dégénérescence des motoneurones. Il existe les formes sporadiques (
Thérapie génique de déficits immunitaires combinés sévères liés aux déficits en gamma-c, RAG1 et Artemis – SCID Therapie Génique
Les déficits immunitaires combinés sévères (DICS) représentent un groupe hétérogène de maladies dont le dénominateur commun est l’absence de lymphocytes T. Parmi les onze formes différentes de DICS dé
Thérapie génique dans des modèles murins et humain de dystrophies rétinienne ciblant les rétinopathies dominantes liées à CRX – CuRAT
Les dystrophies rétiniennes héréditaires (DRH) sont hétérogènes sur le plan génétique et clinique. Malgré les énormes progrès encourageants de la recherche au cours des dernières années, ces maladies
Thérapie génique d'une maladie génétique hématologique, la porphyrie érythropoïétique congénitale, à l'aide de cellules iPS génétiquement modifiées – iPSGENETHER
La porphyrie érythropoïétique congénitale (PEC) est une maladie génétique hématologique sévère avec comme seul traitement curatif possible la greffe de moelle osseuse allogénique. Nous avons obtenu un
Thérapie génique ciblée dans le cerveau par sonoporation pour la thérapie du syndrome X fragile – FUSBRAIN
Le syndrome de l’X-fragile (FXS) est la cause la plus fréquente de déficience intellectuelle héréditaire. A l’heure actuelle il n’existe pas de traitement pour cette maladie, seul des traitements symp