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Thérapie par modulation de l’expression de la Dynamine 2 – DynaTher
Les Myopathies centronucléaires (CNM) sont des formes rares de myopathies congénitales caractérisées par une centralisation anormale des noyaux des fibres musculaires. Trois formes principales sont di
Thérapie par cellules T régulatrices spécifiques d'auto-antigène contre le diabète de type 1 – ARTiDe
Le diabète de type 1 (TD1) est une maladie incurable, qui débute souvent dans l'enfance, avec un risque de complications dévastatrices, de mortalité prématurée et de charge sociale élevée. Il est caus
Thérapie métabolique innovante contre des virus pathogènes aérotransmissibles, dont Nipah et influenza H5N1 – ViroMetaBlock
Avec en moyenne plus de 4 millions de décès annuels, les infections respiratoires sont la 3e cause de mortalité dans le monde. En tête de liste des virus aérotransmissibles responsables d’infections r
Thérapie génique par "Prime editing" – PEMGeT
L'édition du génome (GE) avec les systèmes CRISPR/cas permet d’obtenir des modifications génomiques ciblées et elle est devenue une alternative à la thérapie génique conventionnelle par addition de gè
Thérapie génique de maladies humaines associées à des mutations de l'ADN mitochondrial: mise au point de modèles cellulaires exploitant l'adressage d'acides nucléiques dans les mitochondries – MINATAR
Les maladies neuromusculaires sont souvent causées par des mutations dans le génome mitochondrial (ADNmt). L'incidence de ces maladies est de l'ordre de 1:10 000. A ce jour, il n'existe aucun traiteme
Thérapie génique de la porphyrie érythropoïétique congénitale – GENETHERCEP
Le but général du projet est le transfert de gènes à visée thérapeutique dans les cellules souches hématopoïétiques. Il concerne un modèle murin de porphyrie érythropoïétique congénitale (PEC) obtenu
Thérapie génique de la lipotoxicité cardiaque – LIPOCONTROL
L’obésité et le diabète prédisposent à l’insuffisance d’organes à travers l’accumulation excessive de lipides. La lipotoxicité qui en résulte peut se manifester comme une cardiomyopathie, myopathie, stéatose hépatique, pancréatite, rétinotpathie, hypothyroïdie, et diabètes.
Thérapie génique de la fibrose hépatique : Ablation ciblée de fibroblastes portaux – LIVES
La fibrose, notamment la fibrose hépatique, est un enjeu de santé majeur. Détruire les myofibroblastes (MFs), principaux effecteurs de la fibrose, est une stratégie anti-fibrosante récemment apparue,
Thérapie génique de la dopamine pour les traitements des signes moteurs et non-moteurs de la maladie de Parkinson: Programme de recherche translationnelle des modèles primates non-humains aux patients – DopaGene
La maladie de Parkinson (MP) est une maladie neurodégénérative, caractérisée par une atteinte préférentielle des neurones dopaminergiques de la voie nigro-striée, et aboutissant à terme à un effondrem
