Programme Joint Européen sur les Maladies Rares - (EJP RD) Appel à projets 2023

"Etudes d’Histoire Naturelle abordant les besoins non satisfaits au sein des maladies rares"

Annonce du lancement de l’appel

Le contenu et les procédures de l'appel décrits dans cette annonce peuvent être modifiés et ne sont pas juridiquement contraignants.

Le programme joint européen sur les Maladies Rares (European Joint Programme on Rare Diseases (EJP RD)) a été établi pour aider à coordonner les efforts de la recherche dans les pays européens, associés à l’Europe et non européens dans le domaine des maladies rares et à mettre en œuvre les objectifs du Consortium international de recherche sur les maladies rares (IRDiRC). Depuis 2019, il poursuit l'effort de financement de l'ERA-Net E-Rare qui a mis en œuvre avec succès dix appels conjoints transnationaux pour des projets de recherche sur les maladies rares entre 2006 et 2018.

Après la mise en œuvre réussie de quatre appels conjoints transnationaux (JTCs 2019-2022) axés sur la recherche fondamentale, préclinique, le diagnostic et les sciences humaines et sociales (SHS), l’EJP RD souhaite cette année financer des projets de recherche sur l’étude d’histoire naturelle au sein des maladies rares.

Objectif de l'appel

L'objectif général de l'appel est de permettre aux scientifiques de différents pays d'établir une collaboration efficace sur un projet de recherche interdisciplinaire commun basé sur les complémentarités et le partage d'expertise, avec un bénéfice futur évident pour les patients.

Sujet : Etudes d’Histoire Naturelle concernant les besoins non satisfaits au sein des maladies rares.

L’objectif de cet appel à projets est de réaliser des études d’histoire naturelle efficaces, innovantes et de qualité qui faciliteront la compréhension de la progression de la maladie ou du groupe de pathologies (par exemple ayant la même étiologie) pendant la vie du patient. Ces études ont pour objectif de collecter et d’analyser les données des patients afin de définir des cibles pour les futures thérapies, en prenant en compte leur caractère innovant ainsi que leur sécurité et efficacité.

Les projets de recherche transnationaux doivent couvrir au moins un des domaines suivants, de pertinence équivalente pour cet appel :

• Estimation de la prévalence de la maladie ;
• Identification des biomarqueurs/facteurs prédictifs pour le diagnostic/pronostic de la maladie rare ;
• Identification des biomarqueurs/indicateurs/ facteurs prédictifs du début et/ou de la progression de la maladie rare ou groupe de pathologies (ayant par exemple la même étiologie) comprenant le recueil de données (génétiques, physiologiques, des variables environnementales…) ;
• Identification de critères d’évaluation pertinents pour les futures études qui incluent des biomarqueurs, les interrogations sur les résultats rapportés par les patients et les mesures liées à la qualité de vie ;
• Identification des biomarqueurs/variables pour les approches thérapeutiques (pharmacologie, repositionnement de médicaments, thérapie génique, thérapie ARN, thérapie cellulaire, équipements médicaux, …)

Les approches et sujets suivants sont exclus du champ d'application de l'appel:

1. Essais cliniques interventionnels pour prouver l'efficacité des médicaments, des traitements, des procédures chirurgicales, des procédures médicales. Cela comprend également les études comparant l'efficacité, par exemple de deux techniques chirurgicales ou thérapies. Les projets dont le principal objectif est la mise en œuvre d’une étape clinique IV de pharmacovigilance ne peuvent pas être financés.
2. Études sur des tests exclusifs à la sécurité des dispositifs médicaux et des médicaments.
3. Le développement de nouvelles thérapies tels que couverts dans l’AAP EJP RD 2020.
4. Le développement de nouveaux outils et voies d’analyse pour accélérer le diagnostic et faciliter le suivi du diagnostic (y compris des cas non diagnostiqués) dans les maladies rares tels que couverts dans l’AAP EJP RD 2022.
5. Projets axés uniquement sur les maladies neurodégénératives rares qui sont au cœur de l'Initiative de programmation conjointe sur la recherche sur les maladies neurodégénératives (JPND). Ce sont : la maladie d'Alzheimer et d'autres démences ; la maladie de Parkinson (MP) et les troubles liés à la MP ; maladies à prions; maladies des motoneurones ; maladie de Huntington; Atrophie musculaire spinale et formes dominantes d'ataxie spinocérébelleuse. Les chercheurs intéressés doivent se référer aux appels JPND pertinents. Cependant, les démences/maladies neurodégénératives infantiles ne sont pas exclues.
6. Maladies infectieuses rares, cancers rares et événements indésirables rares dans le traitement des maladies courantes. Les maladies rares avec une prédisposition au cancer ne sont pas exclues.

Composition du Consortium

Les projets doivent concerner un groupe de maladies rares ou une seule maladie rare selon la définition européenne, c'est-à-dire une maladie ne touchant pas plus de cinq personnes sur 10 000 dans la Communauté européenne, les États associés à la CE et le Canada.

En outre, la participation des patients est fortement encouragée pour les projets retenus qui sont centrés sur les patients.

La durée maximum d’un projet est de trois ans.

Seuls les projets transnationaux seront financés. Chaque consortium soumettant une proposition doit impliquer au moins quatre chercheurs principaux partenaires, d'au moins quatre pays différents se joignant à cet appel JTC 2023. Chaque consortium ne peut pas compter plus de deux partenaires éligibles d’un même pays (d'autres limites nationales peuvent s'appliquer).