Maturation, R&D et valorisation Intégrateurs Biothérapie-Bioproduction

Centre de Production des Vecteurs

CPV (IBB)

Mots-clés : gene therapy, upstream process, cell suspension, bioreactor, downstream process, AAVs, aptamers, chromatography, holographic imaging

Résumé

Parmi les médicaments de thérapie génique injectables, les vecteurs viraux adéno-associés (AAV) sont aujourd’hui les produits les plus prometteurs pour le transfert de gène in vivo. Aujourd’hui, le succès de nombreux essais cliniques a mené à la commercialisation actuelle de 6 médicaments. De nombreuses applications cliniques nécessitent l’injection intraveineuse de fortes doses d’AAV. Or, les technologies existantes pour la production de ces nouveaux médicaments restent à ce jour extrêment couteuses et difficiles à implémenter à l’échelle clinique et commerciale. Le projet de l’intégrateur CPV a pour objectif de s’atteler à ce défi en couvrant toute la chaîne translationnelle du développement des vecteurs AAV depuis la« vectorologie » à la bioproduction pré-industrielle. A horizon de 5 ans, nous avons pour objectif de développer des vecteurs AAV plus efficaces et des procédés innovants permettant d’augmenter les rendements de production et en réduire le coût, tout en maintenant une qualité compatible avec un usage humain.

 

Parmi nos objectifs scientifiques, nous avons l'ambition de développer des vecteurs AAV de seconde génération par ingénierie chimique et/ou moléculaire pour en augmentre l'efficacité et le ciblage spécifique, ce qui permettrait de réduire les doses nécessaires. Nous avons également pour objectif de développer des procédés de production optimisés en partenariat avec des partenaires acédmiques et industriels, et cela en travaillant sur toutes étapes de production à grande échelle (culture cellulaire, transfection, purification. Enfin, nous travaillons au développement de méthodes analytiques plus informatives basées sur le séquençage à haut débit des génomes viraux AAV.

 

En développant des produits AAV et des technologies de bioproduction disruptives, le projet IBB CPV devrait contribuer à la souveraineté nationale grâce à la génération d’une propriété intellectuelle et d’un savoir-faire unique dans le domaine de la thérapie génique à l'aide de vecteurs viraux AAV. Plusieurs technologies développées pourraient par ailleurs être utiles pour la bioproduction d’autres classes de biothérapies comme les vaccins ou anticorps. Enfin, ce projet devrait rendre avant tout les traitements de thérapies génique abordables pour unplus grand nombre de patients.

 

L'auteur de ce résumé est le coordinateur du projet, qui est responsable du contenu de ce résumé. L'ANR décline par conséquent toute responsabilité quant à son contenu.

Informations générales

Acronyme projet : CPV (IBB)
Référence projet : 22-AIBB-0001
Région du projet : Pays de la Loire
Discipline : 5 - Bio Med
Aide PIA : 600 000 €
Début projet : août 2022
Fin projet : août 2027

Coordination du projet : Oumeya ADJALI
Email : oumeya.adjali@univ-nantes.fr

Consortium du projet

Etablissement coordinateur : Nantes Université

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