Handicap; Neuromusculaires; blessés médullaires;biothérapies; technologie; rééducation

Excellence Médicale sur le Handicap

Instituts Hospitalo-Universitaires B (IBHU)

Instituts Hospitalo-Universitaires B

Informations générales

Référence projet : 10-IBHU-0006
RST : Frédéric LOFASO
Etablissement Coordinateur : Université de Versailles Saint Quentin en Yvelines
Région du projet : Île-de-France
Discipline : 5 - Bio Med

Aide de l'ANR 4 000 000 euros
Investissement couvrant la période de décembre 2011 à décembre 2018

Résumé de soumission

L’activité d'HandiMedEx porte principalement sur l’étude des processus physiopathologiques des maladies neuromusculaires d’origine génétique et des traumatismes médullaires, et de leurs conséquences fonctionnelles sur l’activité motrice, respiratoire, et urogénito-sexuelle. Notre objectif est d’allier des recherches génératrices d’innovations, qu’elles soient fondamentales ou translationnelles, à une expertise clinique unique en France en médecine du handicap neurologique et musculaire (participation à l'unité de cliniciens du CHU R. Poincaré en charge d'activité de soins pluridisciplinaires pédiatrique et adulte) afin d’améliorer la prise en charge des patients en intégrant l’analyse des besoins médicaux, la prise en compte des moyens existants et le développement de thérapies issues des biotechnologies, pharmacologiques et/ou de méthodes de rééducation non-invasive.HandMedEx bénéficie de la coopération de partenaires industriels (PELVIPHARM, SQY-therapeutics & SYNTHENA) et de réseaux internationaux de collaboration. Ces partenariats, en particulier dans le domaine des approches thérapeutiques de 'splice-switching', offrent la perspective à moyen terme de réaliser des essais cliniques pour la myopathie de Duchenne, l'Amyotrophie Spinale et la maladie de Pompe sur le site de Garches. Une collaboration est également envisagée avec le 'Miami project to cure paralysis' pour la restauration de l'éjaculation et de la miction sans sondage chez le blessé médullaire.

L'auteur de ce résumé est le coordinateur du projet, qui est responsable du contenu de ce résumé. L'ANR décline par conséquent toute responsabilité quant à son contenu.

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