CE36 - Santé Publique

Détermination de la différence minimale cliniquement pertinente d’instruments de mesure subjective en présence de Response-Shift – MIDIPRES

Détermination de la différence minimale cliniquement pertinente d’instruments de mesure subjective en présence de Response-Shift

Une approche méthodologie pour résoudre le problème de la détermination de la différence minimale cliniquement pertinente

Contexte

Les données rapportées par les patients sont actuellement énormément présente en recherche clinique et en Epidémiologie pour mesurer des concepts non mesurables instrumentalement comme la qualité de vie, la douleur, l'anxiété, ou la fatigue. Néanmoins, ces données sont souvent difficile à interpréter par les cliniciens. La notion de Différence Minimale Cliniquement Pertinente (MCID) est un outil pour l'interprétation de différence sur une mesure, et se révèle particulièrement utile dans ce contexte. Actuiellement, peu de travaux scientifique se sont focalisés sur la manière de déterminer cette MCID et en pratique, des méthodes empiriques ont été proposées sans que leur validité et leur fiabilité aient été éprouvées. <br /> <br />De plus, les données rapportées par les patients se heurtent à des considérations théoriques sur la manière de construire des scores pour représenter les mesures d'intérêt. Plusieurs théories coexistent (théorie classique basée sur la validation de score, théories modernes cherchant à construire des mesures gagnant de meilleures propriétés psychométriques et métrologiques... La diversité des théories de mesure a fait exploser le nombre de méthodes empiriques pour déterminer la MCID et actuellement, il est difficile de donner des recommandations précises sur l'usage de telle ou telle méthode. <br /> <br />Enfin, la détermination de la MCID se heurte au problème de l'évolution de la perception des choses par les patients au cours du temps, un phénomène que l'on retrouve dans la littérature sous ne nom de Response-Shift. En effet, quand il s'agit de concept à connotation subjective, c'est-à-dire faisant appel à la propre définition des choses de chaque patient, comme pour la qualité de vie, la définition du concept que peut donner chaque patient au cours du temps évolue en fonction des événements vécus par le patients. Ce phénomène est donc important à tenir en compte pour la détermination de la MCID.

Ce projet repose sur plusieurs étapes :
1. un recensement exhaustif des méthodes de détermination de la MCID à l'aide d'une revue de la littérature
2. la définition d'un modèle conceptuel théorique pour définir ce que devrait être la MCID
3. une étude de simulation pour comparer les différentes méthodes trouvées en 1. et les comparer au résultat attendu trouvé en 2.
4. des applications sur des données réelles

La revue de la littérature a été réalisée sur tous les articles scientifiques abordant ce problème entre 1989 (création de la notion de MCID) et 2017. Elle a permis de recenser plusieurs dizaines de méthodes différentes, avec parfois des différences très minimes et des grandes familles de méthodes.
Le modèle conceptuel a été défini en utilisant la notion d'évaluation globale du changement (GRC) où le patient évalue indépendamment des instruments de mesure son changement ressenti au cours du temps. Ce modèle a permis de donner une définition précise de la MCID. Une extension de ce modèle avec des évaluations transversales des patients de leurs états (sans GRC) est en cours.
Une première étude de simulation dasn un cadre simple (pas de données manquantes, pas de response shift) a été réalisée en 2018 et montre une grande diversité des résultats et des méthodes donnant des résultats très divers.
Une étude sur des données réelles a confirmé les résultats de l'étude de simulation.

Une extension du modèle conceptuel avec des évaluations transversales des patients de leurs états (sans GRC) est en cours. De nouvelles études de simulations sont prévues pour 2019.

Des modules informatiques faciles à utiliser seront proposées de manière à uniformiser les méthodes.

Différents articles ont été soumis à des revues scientifiques ou sont en cours de rédaction.

Les échelles de mesures sont de plus en plus utilisées en recherche clinique et dans la pratique médicale. Néanmoins, les mesures induites par ces échelles posent des soucis d’interprétation pour les utilisateurs. La notion de différence minimale cliniquement pertinente (MCID) représente une aide à l’interprétation indispensable dans ce domaine. Néanmoins, il n’existe pas actuellement de consensus sur la manière de définir cette MCID, et aucune études méthodologiques n’a comparé les différentes approches proposées basées soit sur des critères purement statistiques, soit sur des problématiques de précisions de la mesure, soit sur la comparaison de la mesure au ressenti subjectif des patients (question de jugement global) ou de celui des proches ou des soignants.

Outre l’absence de consensus sur la méthode appropriée pour détecter une MCID, nous pouvons noter deux difficultés pour obtenir une MCID fiable. La première vient du fait que, classiquement, l’analyse des données issues d’échelles est réalisée à l’aide d’un score (Théorie Classique des Tests – CTT), et que l’échelle du score ne vérifie pas, en général, des propriétés de mesure d’intervalle (propriété selon laquelle un écart de un point représente une même quantité sur le concept subjectif mesuré) : l’absence de cette propriété peut entraîner une dépendance de la MCID au score initial des sujets. Un autre problème est celui du Response Shift (RS). Ce phénomène apparaît lorsque des changements de références vis à vis du concept subjectif mesuré surviennent chez les sujets au cours du temps. En présence de RS, et sans prise en compte de celui-ci, un risque important de biais sur la détermination de la MCID est à craindre.

Les modèles issus de la Théorie de Mesure de Rasch (RMT), ont montré d’importants avantages par rapport à l’utilisation du score, en particulier parce que la mesure issue de ces modèles, le Trait Latent (TL), a les propriétés d’une échelle d’intervalle. Par ailleurs, ces modèles permettent une gestion largement simplifiée des données manquantes aboutissant à l’absence de biais sur les paramètres du TL en présence de données manquantes, même si celle-ci sont informatives (c’est-à-dire dépendent du concept étudié). Ces modèles ont dernièrement été proposés pour détecter et prendre en compte le RS au niveau des items.

Un premier temps (objectif principal) sera consacré à la comparaison des méthodes de détermination de la MCID dans le cadre de la CTT et de la RMT. L’intérêt de la question de jugement global sera notamment étudié, ainsi que la manière de lier la réponse à cette question à une modification de la mesure étudiée.

Dans un second temps, la robustesse de la procédure jugée la plus efficace dans le cadre de l’objectif principal sera étudiée en présence de données manquantes et de RS. L’intérêt d’une analyse à l’aide de modèles de la RMT sera notamment étudié.

Un troisième temps permettra l’implémentation sous le logiciel Stata des procédures validées afin de les mettre à la disposition de la communauté scientifique. Ces procédures seront aussi implémentées gratuitement en ligne au sein du projet PRO-online (http://pro-online.univ-nantes.fr).

Enfin, un dernier temps essentiel permettra d’appliquer les procédures à des données réelles afin d’évaluer leur maniabilité en pratique et de les adapter. Quatre études cliniques choisies pour cette application portent sur le lien entre la satisfaction des soins pour pathologies chroniques et la qualité de vie (SATISQOL), les distorsions cognitives pour les joueurs pathologiques (GABS+GRCS), la qualité de vie de patients transplantés rénaux (ReTransQol) et l’adaptation à la pathologie des patients atteints de cancer (ELCCA).

Ce projet aura donc des retombées particulièrement importantes à la fois pour l’amélioration de la compréhension des phénomènes subjectifs mais surtout en termes de Santé Publique avec la mise en place d’une procédure rigoureuse de détermination de la MCID.

Coordinateur du projet

Université de Nantes - EA4275-SPHERE (Laboratoire public)

L'auteur de ce résumé est le coordinateur du projet, qui est responsable du contenu de ce résumé. L'ANR décline par conséquent toute responsabilité quant à son contenu.

Partenaire

Université de Nantes - EA4275-SPHERE

Aide de l'ANR 276 567 euros
Début et durée du projet scientifique : janvier 2016 - 48 Mois

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