Vers le développement d'une thérapie génique corrective de neuropathies optiques héréditaires dues à des dysfonctions mitochondriales – THERMITO

L'objectif majeur de notre programme de recherche est d’établir l’efficacité thérapeutique et la sûreté chez l’animal de nos "gènes médicaments" véhiculés par un vecteur recombinant de type Adeno Associated Virus de serotype 2 (rAAV2). Les études que nous avons entrepris et que se poursuivront dans les deux prochaines années permettront de démontrer que l’administration du vecteur AAV2/2_ND4 ne constitue pas un danger ni pour la santé des animaux, ni pour leur fonction visuelle et surtout qu'elle entraîne des bénéfices sans consteste pour la protéction contre la cécité. Si les données obtenues s’avèrent convaincantes, nous nous attèlerons à la mise en place du protocole de transfert en clinique de notre procédé de thérapie génique dans le cadre de la maladie NOHL. Ces essais, s’ils s’avèrent fructueux, pourraient être étendus à d’autres maladies mitochondriales en face desquelles nous sommes également démunis sur le plan thérapeutique. Nous pouvons citer dans le domaine de l’ophtalmologie des handicaps sévères du nerf optique conduisant à la cécité tel l’Athrophie Optique Dominante, AOD et dans le plus vaste domaine de neurosciences de maladies conduisant à la surdité et/ou à de neuropathies progressives largement invalidantes telle la maladie Charcot-Marie Tooth.