Thérapie d’immunodéficiences sévères combinées (SCID) par chirurgie sur ADN. – REDIM

La chirurgie sur ADN est une méthode de ciblage de gènes par recombinaison homologue à haute fréquence induite par des protéines appelées méganucléases. Elle est principalement appliquée dans l'ingénierie génomique de souches pour les industries pharmaceutique, biotechnologique et agroalimentaire. Toutefois, de récentes percées technologiques (Méganucléases à façon, thérapie génique ex vivo des SCID, et vecteur lentiviraux non intégratifs) permettraient de l'appliquer également à la thérapie humaine. Le présent projet se propose de saisir cette opportunité d'appliquer cette approche innovante dans le cas des déficits immunitaires combinés sévères (SCID), une maladie héréditaire, monogénique affectant la lignée lympho-hématopoïétique. Le projet prévoit la validation de la stratégie thérapeutique originale dans des animaux modèles, l'isolement de molécules actives sur les séquences génomiques pertinentes pour les SCID, et leur validation sur des cellules de patients. D'une durée de deux ans, ce projet sera logiquement suivi d'une démarche clinique dans un cadre réglementé.